标题:MiSight®1天近视控制试验中屈光发展的百分位分析
作者:丹尼尔·伊恩·弗莱克罗夫特(1,2);詹姆斯Loughman (2);Baskar Arumugam (3);阿瑟·布拉德利(3);保罗·张伯伦(3)
都柏林儿童大学医院，都柏林1，爱尔兰
(2)爱尔兰都柏林工业大学
(3) Coopervision, Inc.，加利福尼亚州，美国
日期:2020年6月
来源:ARVO 2020摘要-视频演示
总结
由于参与者与患者之间的差异以及将临床试验分析应用于实践设置，将临床试验结果转化为临床实践十分困难。作者引入了使用生长(百分位)图来监测近视进展的概念，并使用这些图来评估之前进行的MiSight 3年数据集，以建立临床试验发表的结果与百分位图跟踪的变化之间的良好吻合。本研究建立了百分位图作为一种有用的工具，用于临床实践中确定近视控制干预的成功结果。
临床意义
百分位图提供了一种监测个人近视发展的简单方法，以确定他们可能是缓慢或快速进展，以及近视控制干预是否有效果。然而，虽然这提供了希望，但它们仍处于相对早期的发展阶段。
局限性和未来研究
- 会议摘要，所以没有完全同行评议
- 生长图表和数据集限制在欧洲儿童-结果不一定外推到其他国家/民族
- 提供易于使用的近视进展图的承诺:
- 跟踪儿童近视的进展
- 帮助家长解释近视进展的预测变化和近视管理干预的结果
完整的故事
临床试验和临床实践是不同的。而临床试验报告的平均值，在临床实践分析是基于个体患者。临床试验参与者招募同意参加临床试验的人，因此不能真正代表代表现实生活中的临床病人的更广泛的公众。临床试验有固定的方案，这意味着不可能对治疗方案进行调整，而在临床实践中，每次访问都对治疗进行持续评估，从而决定是否继续、修改或停止治疗。根据Hanney等人(fn)，在首次证据和标准临床实践之间有17年的滞后!
MiSight 1天试验结果:
- 近视的孩子8-12yrs;-0.75 - -4.00 d;< 1.00直流
- 3年双盲随机试验(MiSight vs Proclear单视力)，年龄、性别和种族匹配;75.5%完成试验(53例试验，56例对照)
- 与对照组相比，实验组的屈光度变化和轴长变化分别减少了59%和52%
在当前的研究中，他们想要研究的问题是:
- 这个群体是否代表了在临床实践中可能看到的情况
- 平均的审判结果是否能被公众接受
- 如何评估单个患者对治疗是否有反应
- 如何让家长相信治疗是值得的——也就是说，孩子仍然会变得更加近视
- 如何判断病人是否有预期的反应
生长(百分位)图已经被建立来预测未来的身高和体重以及其他特征，它们的广泛使用使得它们的概念简单易懂。然而，它们在眼部护理中的应用相对较新。因此，作者们从225,000份匿名的欧洲社区电子健康记录中提取了50,957名8-18岁的人，并创建了他们自己的折射百分位数图。9092包含多次访问的屈光数据。
使用百分位数图的基本概念是，预测结果的变化可以从一个孩子是否跨越百分位数来确定。如果它们的进展沿着它们以前被发现遵循的百分位，则可以假设它们的持续发展，向下跨越到较低的百分位表示增长率下降，向上跨越到较高的百分位表示增长率增加。在近视管理方面，如果这些图表能够可靠地建立起来，将为评估近视管理干预是否提供了成功的结果提供一个有用的工具。
将所开发的百分位图应用于MiSight数据集的结果
Qu 1: MiSight 1天的研究对象是否如预期的那样沿着厘径(表明近视进展减少)交叉?
回答:是的(平均而言)
- 对照组的参与者平均跟随同一个百分位，沿着大致相等的轨迹向上或向下。
- 穿浅色衣服的参与者平均跳下轨迹，更多的人整体跳下轨迹(近视进展放缓)，然而，少数人(约25%)确实跳上轨迹，这表明从百分位跟踪的角度来看，近视进展率有所增加。
每个人都有反应吗?
回答:不
- 在治疗组中，一些人仍然处于高进展百分位数，这意味着一些人反应较差
- 较年轻的参与者和较年长的参与者的反应较差，这意味着年龄不是识别反应较差的因素
问题3:治疗是否对单一受试者有效?
回答:是的，百分位图似乎提供了跟踪个体参与者结果的能力，但是需要记住，每个个体的真实结果是未知的。
- 在他们的报告中，作者展示了一名佩戴MiSight眼镜的受试者，他在3年多的时间里表现出稳定的折射，并且追踪到了一个厘分，所以结果很好
- 然而，在MiSight队列的另一个个体受试者中，3年的进展水平跟踪了相同的百分数，表明进展接近预期的未治疗水平，所以结果并不好，但也不差
- 在另一个穿着MiSight的个体中，尽管接受了治疗，他们仍显示出上升了一个百分位，这意味着相对于百分位图中预期的进展增加了
需要记住的是，百分位图是一种模型，人们不一定要遵循模型，所以接下来的展示个人或跟踪百分位数尽管接受的治疗很有可能进展更他们没有得到治疗,而提出了分析有助于揭示一个有用的工具来评估一些近视进展和确定治疗是否提供一个成功的结果,他们仍然有一段路要走，以了解他们的局限性-在这些情况下，是治疗无效，还是问题在于百分位图在广泛人群中没有足够的代表性，仍有待回答。
作者提出了如何使用这种分析可以总结在实践中在他们所谓的“refractogram”测量折射,轴向长度和速度随时间进展海图显示个别病人先前建立的百分位数是否被跟踪(预期结果从没有干预),向上跟踪(恶化结果)或向下跟踪(改善结果)。
结论
- 结果使用开发百分位数图表当应用于MiSight研究数据之后他们决定在爱尔兰的典型临床实践,即让表明MiSight研究群组是代表患者的典型实践,因此研究结果表明,或许应该类似翻译成练习。
- 当使用百分位图进行评估时，MiSight降低了近视进展，这表明其平均变化低于预期的年龄匹配的进展率
- 然而，这种好处并不是在所有人身上都能看到
- 百分位图提供了一个有用的工具，可以帮助确定病人是否对治疗有反应，或病人是否对治疗没有反应
- 通过这种方式，它们可以在临床实践中提供比应用于临床试验的分析更有用的工具
- 但是，还需要进一步的工作来确定它们的可靠性
摘要
目的:采用百分位分析评估近视控制临床试验的治疗效果，量化治疗组、对照组和常规临床实践中近视进展自然史的差异。
方法:在西方试验地点(葡萄牙、英国和加拿大)，计算了MiSight®1天试验(Chamberlain et al.， OVS 2019)招募的113名受试者的性别和年龄特定人群屈光和年进展。用于百分位数计算的参考人群包括4650名8-17岁的爱尔兰儿童，这些儿童来自验光健康记录的匿名样本，其中多次访问可获得屈光数据(平均5.32，范围3-23)。
结果:部分MiSight对照组没有显著改变百分位数球形等效折射率的值在三年内(意味着改变-0.9,95%可信区间-2.8到1.1),表明他们在自然历史模式的人口样本为基础,而治疗组显示更改为-10.7 (95% CI -12.7至-8.7,图1)。对照组第一年的近视进展与人群样本相似，平均百分位数为58.4 (95% CI 53.3至63.5)。在治疗组中，第1年的平均进展百分数显著低于32.6 (95% CI 26.9至38.4)，这种差异持续了3年的试验(Wilcoxon, P= 0.027)。进展分值直方图显示，治疗组显示快速进展减少，在年轻(<=中位年龄)和老年受试者(>中位年龄)中均有效果(Kolmogorov-Smirnov双侧检验，治疗与对照组年轻P < 0.00001，老年组P < 0.0005，图2)。
结论:这一分析表明，MiSight镜片可以改变近视的自然史。在较年轻和较年长的接受治疗的受试者中，快速进展者的比例都有所下降。基于人群的百分位数分析提供了在临床试验之外监测近视控制干预治疗效果的前景，并允许个体临床实践患者参照MiSight试验中获得的结果。
关于保罗
保罗•吉福德博士他是澳大利亚布里斯班的研究科学家和行业创新者，也是近视档案的联合创始人。
